時隔五年，罕見病目錄首迎擴容，新增86個病種，連同第一批目錄合計納入207種罕見病。為加大醫保對罕見病藥的覆蓋率，2023國談政策進一步向罕見病藥傾斜。據米內網統計，有22款罕見病藥已通過新一輪醫保目錄外形式審查，獨家品種（含劑型獨家，下同）為主力，占比超70%；劑型上注射劑居多，有11個品種在列；兆科藥業的苯丁酸鈉顆粒、山東新時代的鹽酸沙丙蝶呤片、再鼎醫藥的艾加莫德α注射液、阿斯利康的依庫珠單抗注射液等明星產品“進保”情況備受關注。

 

　　激勵政策火力全開，罕見病目錄首迎擴容

 

　　今年9月，國家衛健委公布了由該委、科技部、工信部、國家藥監局、國家中醫藥局、中央軍委后勤保障部等6部門聯合制定的《第二批罕見病目錄》，共計86個罕見病種（文末附完整目錄）。經過長達5年的拉鋸戰，中國罕見病目錄完成首次擴容。

 

　　《第二批罕見病目錄》的到來并不突然，早在今年1月，國家衛健委官網公布的一份針對《關于加大對罕見病診治投入力度的建議》的答復中就提到：將按照罕見病目錄制訂工作程序，適時調整更新第二批罕見病目錄。

 

　　

來源：國家衛健委官網

 

　　事實上，為鼓勵藥企加大對罕見病藥的研發和生產，近年來國家已相繼出臺一系列激勵政策。

 

　　2018年5月，國家衛健委、工業和信息化部、國家藥監局等5部門聯合發布《第一批罕見病目錄》（文末附完整目錄），共涉及121種罕見病，為各部門制定罕見病相關政策提供重要依據；2022年5月，國家藥監局公示《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》，對批準上市的罕見病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應情況下，給予最長不超過7年的市場獨占期，期間不再批準相同品種上市；2023年1月，國家藥監局印發《進一步加強中藥科學監管促進中藥傳承創新發展若干措施的通知》，鼓勵并扶持用于重大疾病、罕見病，或者兒童用中藥新藥的研制，對符合規定情形的相關注冊申請實行優先審評審批......

 

　　近年來國家發布的部分鼓勵罕見病藥研發和生產的相關政策

　　來源：國家衛健委、國家藥監局等，米內網整理

 

　　統計數據顯示，罕見病在人群中的患病率大約在3.5%-5.9%，雖然84.5%的病種患病率不足百萬分之一，但是中國罕見病患者總數已有約2000萬人，并以每年新增超過20萬患者的速度增長。鑒于我國龐大的人口基數，相對于其他國家和地區，很多罕見病在我國已經變得“不罕見”。

 

　　在臨床用藥需求推動下，罕見病藥物市場持續升溫。有業內專業機構指出，中國罕見病藥市場于2016年及2020年分別占全球罕見病市場的0.4%及1%，預計2030年將激增至259億美元，約合1755億元（按實時匯率換算），市場潛力十足。

 

　　超200個罕見病，醫保覆蓋率僅25%

 

　　已發布的兩批罕見病目錄中，合計收錄207個病種，其中第一批目錄以遺傳類疾病為主，第二批目錄則納入超20種罕見腫瘤疾病。

 

　　業內高度關注罕見病藥研發及生產，但從其獲批及準入醫保情況看，進度并不理想。米內網數據顯示，2009、2017、2019、2020、2021及2022版國家醫保目錄先后納入22、30、39、45、53和60個罕見病藥，加上相關的罕見病治療藥，目前醫保共覆蓋53個罕見病，覆蓋率僅為兩成左右。

 

　　醫保覆蓋的罕見病情況

　　來源：米內網醫保目錄數據庫、醫保局官網等

 

　　60個納入國家醫保的罕見病藥中，以黑色素瘤、神經母細胞瘤、膠質母細胞瘤、帕金森病（青年型/早發型）、血友病、多發性硬化和特發性肺動脈高壓等病種居多，都在6個及以上。

 

　　結合近年來獲批的新藥及其進入醫保情況來看，目前上市的罕見病藥對應的適應癥還未能覆蓋第一、二批罕見病目錄的大多適應癥，臨床需求仍有未滿足的空間。

 

　　22款罕見病藥“進保”提速，獨家品種占比超七成

 

　　為進一步提高患者的用藥可及性，加快推進罕見病藥準入醫保成為國家的重要任務之一。

 

　　據統計，有22款罕見病藥已通過2023年醫保目錄外形式審查，獨家品種占比超七成，有16個；劑型上以注射劑為主，有11個品種在列；治療大類上看，神經系統藥物占據8個席位，消化系統及代謝藥（7個）、抗腫瘤和免疫調節劑（5個）分別緊隨其后，皮膚病用藥及生殖泌尿系統和性激素類藥物分別各占1個。

 

　　通過醫保目錄外形式審查的罕見病藥

　　注：帶*為獨家品種

 

　　來源：國家醫保局，米內網整理

 

　　艾加莫德α注射液是argenx開發的一款靶向FcRn的抗體片段，再鼎醫藥擁有該藥在大中華區的獨家開發和商業化權利；今年6月底，本品（靜脈注射劑型）在中國獲批上市，用于治療全身型重癥肌無力患者。萬邦德制藥的石杉堿甲注射液、海南靈康制藥的注射用石杉堿甲同屬重癥肌無力治療藥，2023H1在中國城市公立醫院、縣級公立醫院、城市社區中心以及鄉鎮衛生院（簡稱中國公立醫療機構）終端合計銷售額增速達27.98%；若2款注射劑能順利“進保”，其產品市場有望進一步放量。

 

　　近年來中國公立醫療機構終端石杉堿甲注射劑銷售趨勢（單位：萬元）

　　來源：米內網中國公立醫療機構藥品終端競爭格局

 

　　重癥肌無力是一種慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，在我國發病率約為0.68/10萬，于2018年6月被納入《第一批罕見病目錄》。米內網數據顯示，現行醫保目錄內用于該疾病治療的品種至少有9款，包括氫溴酸加蘭他敏注射液、注射用甲硫酸新斯的明、恩氟烷、醋酸可的松片等。伴隨更多重癥肌無力治療藥被納入醫保，其患者的用藥可及性將得到提高。

 

　　醫保目錄內用于重癥肌無力的治療藥

　　來源：米內網醫保目錄數據庫

 

　　此外，兆科藥業的苯丁酸鈉顆粒、山東新時代的鹽酸沙丙蝶呤片均為首仿+首家過評的罕見藥品種。其中，前者適用于氨基甲酰磷酸合成酶/鳥氨酸氨甲酰基轉移酶/精氨基琥珀酸合成酶缺乏癥引起的尿素循環異常患者；而后者可用于治療有反應的四氫生物蝶呤（BH4）缺乏癥所導致的高苯丙氨酸血癥（HPA），是目前獲批治療HPA的唯一藥物。

 

　　與此同時，有3款罕見病藥均以目錄外條件1/4/5通過形式審查，包括：阿斯利康的依庫珠單抗注射液，于2018年9月率先引入國內，針對成人/兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）及全身型重癥肌無力等罕見病均有較好療效；武田藥品的注射用維拉苷酶α主要用于Ⅰ型戈謝病的治療，在治療早期可改善患兒的貧血、血小板減少等癥狀，并在后期持續改善或穩定其生長發育情況；尼替西農膠囊則由蘇庇醫藥開發，是目前全球唯一一款適用于兒童/成人Ⅰ型酪氨酸血癥的藥物。

 

　　根據2023國談工作安排，目前專家評審工作已結束，通過評審的藥品將相繼進入談判/競價、公布結果及形成目錄等環節。最終，哪些藥品能成功入選，我們拭目以待。

 

　　來源：米內網數據庫、國家衛健委等

 

　　注：米內網《中國公立醫療機構藥品終端競爭格局》，統計范圍是：中國城市公立醫院、縣級公立醫院、城市社區中心以及鄉鎮衛生院，不含民營醫院、私人診所、村衛生室；上述銷售額以產品在終端的平均零售價計算。數據統計截至10月13日，如有疏漏，歡迎指正！